适用于药物研发的十项可持续发展原则

在 CRYOPDP，我们认识到自己在药物发现和临床试验价值链中的关键作用。 我们致力于将可持续发展作为核心价值观。 本文阐述了 Evelien 等人于 2021 年提出的药物发现十项可持续发展原则。 它强调了可持续发展在这一领域的重要意义及其对即将进入全球市场的创新的影响，并强调了药物发现的可持续性。

1.生态环境影响：

在药物研发过程中优先考虑生态影响对于全面的效益-风险评估至关重要，这就要求制药行业在药物研发的早期阶段就融入可持续发展的理念，如环境风险评估（ERA），以减轻对环境的影响，确保未来更具可持续性。

2.医疗需求

医学领域必须应对众多紧迫的健康挑战，其中包括约 6500 种危及生命、无法治愈、对治疗产生抗药性和被忽视的疾病，这些疾病缺乏监管部门批准的疗法。 驾驭复杂的考虑因素，包括经济因素、地缘政治和制药利润动机，确保在制定医疗保健议程时做出合乎道德的决策。

3.绿色化学

绿色化学利用环境因素（E-factor）、生物转化和创新方法等原则，在最大限度地减少合成化学和药物发现对环境的影响方面发挥着关键作用。 它通过减少废物、节约资源和生物启发合成等创新方法，解决制药业对生态环境的影响问题。 此外，它还采用了 “绿色 “辅料，进一步提高了可持续性。

4.人工智能（AI）和大数据

药物研发中的人工智能和重要数据自动化可加快合成规划，减少对动物试验的依赖，并减轻对环境的影响。 这种方法提供了动态和高效的流程，大大减少了资源消耗。

5.疾病的根源

蛋白水解靶向chimaeras (PROTACs)、mRNA和CRISPR/Cas9等新技术最初是为传染病而开发的，它们将彻底改变治疗方法，尤其是肿瘤治疗方法。 PROTAC 在剂量和靶向 “不可药用 “蛋白质方面具有独特的优势，而基于 mRNA 的药物和 CRISPR 技术则为创新、广泛应用和具有成本效益的疗法展示了巨大的潜力。

6.风险与决策

纳入考虑整个生命周期的风险和决策模型，对于药物研发中的优化和可持续决策至关重要。 一方面，主要通过定量系统药理学，在了解配体如何调节细胞网络方面取得了进展，从而加强了临床前到临床的转化。 另一方面，新出现的计算方法，包括可持续性指标，对于指导关键路径决策非常必要。 这些决定需要更广泛地考虑与新技术有关的社会和环境问题。

7.支持精准医疗的生物标志物和生物信息学

在精准医疗中利用生物标志物和生物信息学可提高诊断的准确性和速度，包括确定致病基因突变，并减轻患者、社会和环境的负担。 要做到这一点，就必须推广高效和个性化的药物疗法，同时解决不坚持用药的难题，这些难题影响了药物和疫苗对结核病、冠心病和疟疾等重大疾病的疗效。

8.具有成本效益

要确保医药的成本效益，就必须对成本、利润和疗效进行透明的讨论，从而在调整报销、知识产权法规和相关监管数据保护的支持下，形成社会可接受的价格。 受组织模式和社会政治环境的影响，药品定价的盈利性和公平性主要由最初的发现阶段决定，这就强调了平衡和可获得的医疗保健系统的重要性。

9.精益发现流程

在药物发现过程中实施 “精益 “发现方法，包括利用最佳实验设计，迅速高效地发现正确的药物。 遵循可重复性原则并认识到对药物研发进行有效监管的必要性，我们就能确保其在药物研发的成功和整个生命周期中发挥关键作用。

10.负责任的研究与创新

要确保药物发现的可持续性，就必须进行负责任的研究和创新，尤其是在应对与寻找和验证新的治疗靶点相关的难度和成本增加方面。 这包括促进学术可持续性、政府对公平获取的支持，以及将全球可持续性评估纳入药品授权。 这凸显了在学术机构内开展药物发现可持续性综合教育的必要性。

通过将这些可持续发展原则融入到药物研发实践中，制药业可以在研发救命药物时采用更符合道德规范、更环保、更有社会责任感的方法。

参考文献Wynendaele, E., Furman, C., Wielgomas, B., Larsson, P., Hak, E., Block, T.,Van Calenbergh, S., Willand, N., Markuszewski, M., Odell, L.R. and Poelarends, G.J., 2021. 药物研发的可持续性。 药物发现中的医学》，第 12 期，第 100107 页。